Eine klinische Studie untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfpräparats bei Kindern oder Erwachsenen, die einer Teilnahme zustimmen. Jedes Medikament durchläuft den klinischen Forschungsprozess, bevor es von den Aufsichtsbehörden zugelassen wird, die es Ärzten dann erlauben, es außerhalb einer klinischen Studie zu verschreiben. Studienteilnehmer spielen daher eine sehr wichtige Rolle dabei, die Medizin sowohl für gegenwärtige als auch für zukünftige Generationen voranzutreiben.

Ein Prüfpräparat wurde von der US-Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde (U.S. Food and Drug Administration, FDA) oder anderen Gesundheitsbehörden nicht zugelassen, darf aber Studienteilnehmern für klinische Forschungszwecke verabreicht werden.

Maralixibat ist eine Flüssigkeit mit Traubengeschmack zum Einnehmen. Es handelt sich um ein Prüfpräparat, das bei mehreren seltenen Lebererkrankungen, einschließlich Gallengangsatresie, untersucht wird. Über 1.600 Menschen haben Maralixibat erhalten, darunter mehr als 120 Kinder mit Lebererkrankungen. Maralixibat wurde bei Kindern mit anderen Erkrankungen untersucht, bei denen das Gallensekret nicht effektiv aus der Leber abfließt, wie z. B. dem Alagille-Syndrom (ALGS) und der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC). Maraxibat wurde von der US-Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde (FDA) zur Behandlung von cholestatischem Pruritus (Juckreiz) bei Patienten ab 1 Jahr mit Alagille-Syndrom zugelassen.

Maralixibat verringert die Menge der im Körper zirkulierenden Gallensäuren, indem es dazu beiträgt, sie während der Verdauung zu entfernen. Dies führt dazu, dass mehr Gallensäuren in den Fäkalien (Kot), dem normalen Ausscheidungsweg der Gallensäure, sind und geringere Konzentrationen an Gallensäuren im Körper zirkulieren.

Ein Placebo sieht ähnlich wie das Prüfpräparat aus, enthält jedoch keine Wirkstoffe. In dieser Studie sind alle verpackten Bestandteile des Prüfpräparat identisch, um zu vermeiden, dass Teilnehmer oder Prüfärzte wissen, was jeder Teilnehmer erhält. In der Studienanalyse werden die Sicherheit und Wirksamkeit zwischen Maralixibat und dem Placebo verglichen.

Das Studienteam wird Ihrem Kind die erste Dosis des Prüfpräparats verabreichen. Sie werden Ihnen auch zeigen, wie Sie dies zu Hause tun können und Ihnen Anweisungen zum Mitnehmen geben. Die Menge des Medikaments, die Ihr Kind benötigt, hängt davon ab, wie viel Ihr Kind wiegt. Ihr Prüfarzt wird Ihnen bei jedem Besuchstermin sagen, wie viel dies sein sollte, aber das Volumen beträgt weniger als 1 ml (1/4 Teelöffel) Flüssigkeit pro Dosis. Das Prüfpräparat sollte einmal morgens und einmal abends verabreicht werden. Sie erhalten Dosierspender, um das Prüfpräparat in den Mund Ihres Kindes zu spritzen.

Die Studie wird etwa zwei Jahre dauern. In den ersten 6 Monaten wird die Hälfte der Kinder nach dem Zufallsprinzip der Behandlung mit Maralixibat zugewiesen, während die andere Hälfte eine fast identische Flüssigkeit ohne das darin enthaltene Medikament (ein Placebo) erhält. Nach den ersten 6 Monaten erhalten alle Kinder, einschließlich derer, die ursprünglich dem Erhalt des Placebos zugewiesen waren, Maralixibat. Das bedeutet, dass alle an dieser Studie beteiligten Kinder die Gelegenheit haben, Maralixibat zu erhalten.

Es besteht die Möglichkeit, dass bei Ihrem Kind die mit dem Prüfpräparat verbundenen Nebenwirkungen auftreten.

Maralixibat wurde bereits an mehr als 1.600 Personen untersucht, darunter über 120 Kinder. In früheren Studien wurde Maralixibat im Allgemeinen gut vertragen, wobei die häufigsten Nebenwirkungen unter anderem weicher Stuhl (Durchfall) und Magenschmerzen waren. Diese Symptome waren im Allgemeinen von leichter bis mäßiger Intensität, von kurzer Dauer und klangen von selbst wieder ab.

Die Teilnahme an einer klinischen Forschungsstudie ist freiwillig und Sie müssen nicht an dieser Studie teilnehmen. Wenn Sie sich entscheiden, nicht an dieser Studie teilzunehmen, wird Ihre Versorgung dadurch nicht beeinträchtigt. Wenn Sie sich entscheiden, an dieser Studie teilzunehmen, können Sie Ihre Einwilligung jederzeit ohne Strafe widerrufen. Während der Studie werden Sie gebeten, die Anweisungen in der Einwilligungserklärung für die Studie zu befolgen. Wenn Sie diese nicht befolgen können, darf Ihr Kind die Studie nicht fortsetzen.

Um die Gesundheit Ihres Kindes zu schützen, wird die Studie von einem Prüfarzt und seinem geschulten Team überwacht. Möglicherweise müssen Sie während des Voruntersuchungsabschnitts und bei den Besuchsterminen in der Klinik Informationen über den aktuellen und früheren Gesundheitszustand Ihres Kindes weitergeben.

Sie werden gebeten, ein Dosierungstagebuch auszufüllen, in dem Sie notieren, zu welcher Uhrzeit und wie viel des Prüfpräparats Ihrem Kind verabreicht wurde. Wir stellen auch eine Reihe anderer Fragen, wie z. B. ob Sie sich aufgrund der Gallengangsatresie Ihres Kindes frei nehmen mussten. Dies hilft uns, die volle Auswirkung der Erkrankung, nicht nur auf die Patienten, sondern auch auf ihre Familien zu verstehen.

Wenn Sie einen Hausarzt haben, wird dringend empfohlen, dass Sie ihn/sie über Ihr Interesse an dieser Studie informieren.

Ihnen und Ihrer Familie entstehen durch die Teilnahme an dieser Studie keine Kosten. Die Teilnehmer erhalten eine Kostenerstattung für alle angemessenen Auslagen im Zusammenhang mit der Teilnahme an der EMBARK-Studie, wie z. B. Reisekosten, Parkgebühren und Mahlzeiten. Wir können auch dafür sorgen, dass jemand Bahn- und Flugtickets bucht und bezahlt, wenn Sie nicht in der Nähe der Studienklinik wohnen. Es gelten bestimmte Einschränkungen.

Am Ende der EMBARK-Studie wird Ihr Prüfarzt mit Ihnen über die zukünftige Behandlung Ihres Kindes sprechen. Mirum wird den Familien, die die Behandlung mit Maralixibat fortsetzen möchten, dabei helfen sicherzustellen, dass die Möglichkeiten für den Zugang zu diesem Medikament weiterhin nach Bedarf verfügbar sind.

Mehr Informationen über die EMBARK-Studie finden Sie unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524390?term=NCT04524390&draw=2&rank=1