Un estudio de investigación clínica evalúa la seguridad y eficacia de un medicamento en investigación en niños o adultos que acepten participar. Todos los medicamentos pasan por el proceso de investigación clínica antes de ser aprobados por entes reguladores, que luego permiten a los médicos recetarlos fuera de un estudio de investigación. Los participantes, por lo tanto, desempeñan un papel fundamental en el progreso de la medicina tanto para generaciones presentes como futuras.

Un medicamento en investigación no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los EE. UU. u otras autoridades sanitarias, pero se puede administrar a los participantes del estudio para la investigación clínica.

El maralixibat es un líquido con sabor a uva que se toma por vía oral. Es un medicamento en investigación que se está estudiando en varias enfermedades hepáticas raras, incluida la atresia biliar. Más de 1600 personas han recibido maralixibat, incluidos más de 120 niños con enfermedades hepáticas. El maralixibat se ha estudiado en niños con otras afecciones en las que la bilis no se drena eficazmente del hígado, como el síndrome de Alagille (ALGS) y la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP). La Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los EE. UU. ha aprobado maralixibat para tratar el prurito colestásico (picazón) en pacientes de un año o más con síndrome de Alagille.

El maralixibat reduce el nivel de ácidos biliares que circulan por el organismo ya que ayuda a eliminarlos durante la digestión. Esto hace que haya más ácidos biliares en las heces (caca), una ruta normal para que los ácidos biliares salgan del cuerpo, y circulación de niveles más bajos de ácidos biliares en el cuerpo.

Un placebo tiene un aspecto similar al medicamento del estudio, pero no contiene ningún ingrediente activo. En este estudio, todos los componentes del medicamento del estudio envasados serán idénticos para evitar que los participantes o los médicos del estudio sepan lo que está recibiendo cada participante. En el análisis del estudio, se comparará la seguridad y la eficacia entre maralixibat y el placebo.

El personal del estudio le administrará la primera dosis del medicamento del estudio a su hijo/a. También le mostrará cómo hacerlo en casa y le dará instrucciones para que se las lleve. La cantidad de medicamento que su hijo/a necesitará dependerá de cuánto pese. Su médico del estudio le dirá cuánto debe ser en cada visita, pero el volumen será inferior a 1 ml (1/4 cucharadita) de líquido por dosis. El medicamento del estudio debe administrarse una vez por la mañana y una vez por la noche. Le proporcionarán dispensadores de dosis para introducir el medicamento del estudio en la boca de su hijo/a.

El estudio durará aproximadamente dos años. Durante los primeros seis meses, la mitad de los niños serán elegidos aleatoriamente para recibir maralixibat, mientras que la otra mitad recibirá un líquido casi idéntico sin el medicamento (placebo). Después de los primeros seis meses, todos los niños, incluidos los asignados originalmente para recibir el placebo, recibirán maralixibat. Esto significa que todos los niños implicados en este estudiotendrán tendrán la oportunidad de recibir maralixibat.

Existe la posibilidad de que su hijo/a experimente efectos secundarios asociados con el medicamento del estudio.

El maralixibat ya se ha estudiado en más de 1600 personas, incluidos más de 120 niños. En estudios anteriores, maralixibat fue generalmente bien tolerado y los efectos secundarios fueron más frecuentes fueron heces blandas (diarrea) y dolor de estómago. Estos síntomas fueron generalmente de intensidad leve o moderada, de corta duración y se resolvieron por sí solos.

La participación en los estudios de investigación clínica es voluntaria y no está obligado a participar en este estudio. Si decide no participar en esta investigación, su atención no se verá afectada. Si decide participar en esta investigación, puede retirar su consentimiento en cualquier momento sin sufrir ninguna sanción. Durante el estudio, se le pedirá que siga las instrucciones del Formulario de consentimiento informado. Si no puede seguirlas, su hijo/a no podrá continuar en el estudio.

Para ayudar a proteger la salud de su hijo/a, un médico del estudio y su equipo capacitado supervisarán el estudio. Es posible que tenga que compartir información sobre la salud actual y pasada de su hijo/a durante el período de selección y en las visitas a la clínica.

Se le pedirá que rellene un diario de administración, donde anotará a qué hora y qué cantidad del medicamento del estudio se le ha administrado a su hijo/a. También le hacemos una serie de preguntas adicionales, como si tuvo que solicitar tiempo libre en el trabajo debido a la atresia biliar de su hijo/a. Esto nos ayuda a entender el impacto completo de la enfermedad, no solo para los pacientes, sino también para sus familias.

Si tiene un médico de cabecera, le recomendamos encarecidamente que le informe de su interés en este estudio.

La participación en este estudio no supondrá ningún costo para usted ni para su familia. Los participantes recibirán el reembolso de cualquier costo razonable asociado con la participación en el estudio EMBARK, como traslados, estacionamiento y comidas. También podemos organizar para que alguien reserve y pague sus billetes de tren o avión si no vive cerca de la clínica del estudio. Aplican ciertas limitaciones.

Al final del estudio EMBARK, su médico del estudio hablará con usted sobre la atención futura de su hijo/a. Para aquellas familias que deseen continuar con el tratamiento con maralixibat, Mirum ayudará a garantizar que siga estando disponible la oportunidad para acceder a este medicamento según corresponda.

Puede encontrar más información sobre el estudio clínico EMBARK en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524390?term=NCT04524390&draw=2&rank=1