Kajian klinikal menguji keselamatan dan keberkesanan sesuatu ubat kajian pada kanak-kanak atau orang dewasa yang bersetuju untuk mengambil bahagian. Setiap ubat melalui proses penyelidikan klinikal sebelum ia diluluskan oleh pihak pengawalaturan yang kemudiannya membenarkan doktor memberikannya di luar kajian penyelidikan. Oleh itu, peserta kajian memainkan peranan yang sangat penting dalam memajukan perubatan untuk generasi hari ini dan akan datang.

Ubat penyelidikan belum diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (Food and Drug Administration, FDA) atau pihak berkuasa kesihatan lain tetapi mendapat kebenaran untuk diberikan kepada peserta kajian untuk penyelidikan klinikal.

Maralixibat ialah cecair berperisa anggur yang diambil melalui mulut. Ia merupakan ubat penyelidikan yang sedang dikaji dalam beberapa penyakit hati jarang jumpa termasuk atresia biliari. Lebih 1,600 orang telah menerima maralixibat, termasuk lebih daripada 120 orang kanak-kanak yang menghidap penyakit hati. Maralixibat telah dikaji dalam kanak-kanak dengan keadaan lain di mana hempedu tidak menyalir dengan baik dari hati, seperti sindrom Alagille (Alagille syndrome, ALGS) dan Kolestasis Intrahati Familial Progresif (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC). Maralixibat telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA) untuk merawat pruritus kolestatik (gatal-gatal) pada pesakit berumur 1 tahun dan ke atas yang menghidap sindrom Alagille.

Maralixibat mengurangkan paras asid hempedu yang beredar dalam badan dengan membantu penyingkirannya semasa proses penghadaman. Ini menyebabkan lebih banyak asid hempedu berada dalam tinja (najis), laluan biasa untuk asid hempedu meninggalkan badan dan menurunkan paras asid hempedu yang beredar di dalam badan.

Plasebo adalah serupa dari segi rupa bentuk dengan ubat kajian tetapi ia tidak mengandungi sebarang ramuan aktif. Dalam kajian ini, semua komponen ubat kajian yang dibungkus akan sama bagi mengelakkan peserta atau doktor kajian mengetahui jenis ubat kajian yang diterima oleh setiap peserta. Analisis kajian akan membandingkan keselamatan dan keberkesanan antara maralixibat dan plasebo.

Staf kajian akan memberi dos pertama ubat kajian kepada anak anda. Mereka juga akan menunjukkan kepada anda cara untuk melakukannya di rumah dan memberi anda arahan untuk dibawa bersama anda. Jumlah ubat yang diperlukan oleh anak anda adalah bergantung kepada berat badan anda anda. Doktor kajian anda akan memberitahu anda jumlah yang sepatutnya pada setiap lawatan, tetapi jumlahnya akan kurang daripada 1ml (1/4 sudu kecil) cecair setiap dos. Ubat kajian hendaklah diberikan sekali pada waktu pagi dan sekali pada waktu malam. Anda akan diberikan dispenser dos untuk memasukkan ubat kajian ke dalam mulut anak anda.

Kajian ini akan mengambil masa kira-kira dua tahun. Untuk 6 bulan pertama, separuh daripada kanak-kanak akan dipilih secara rawak untuk menerima maralixibat, manakala separuh lagi akan menerima cecair yang hampir sama tanpa mengandungi ubat di dalamnya (plasebo). Selepas 6 bulan pertama, semua kanak-kanak, termasuk mereka yang pada asalnya ditetapkan untuk menerima plasebo, akan diberi maralixibat. Ini bermakna semua kanak-kanak yang terlibat dalam kajian ini akan berpeluang menerima maralixibat.

Ada kemungkinan anak anda boleh mengalami kesan sampingan yang berkaitan dengan ubat kajian.

Maralixibat telah pun dikaji dalam lebih daripada 1,600 orang, termasuk lebih 120 kanak-kanak. Dalam kajian sebelum ini, maralixibat secara amnya diterima dengan baik dengan kesan sampingan yang paling biasa berlaku ialah najis cair (cirit-birit) dan sakit perut. Simptom-simptom ini secara amnya ringan atau sederhana, berlaku tidak lama, dan sembuh dengan sendirinya.

Penyertaan dalam kajian penyelidikan klinikal adalah secara sukarela dan anda tidak diwajibkan untuk menyertai kajian ini. Jika anda memutuskan untuk tidak mengambil bahagian dalam penyelidikan ini, penjagaan anda tidak akan terjejas. Jika anda memutuskan untuk mengambil bahagian dalam penyelidikan ini, anda kemudiannya boleh menarik balik persetujuan anda pada bila-bila masa tanpa dikenakan penalti. Semasa kajian anda akan diminta untuk mematuhi arahan dalam Borang Persetujuan Termaklum. Jika anda tidak dapat mematuhi arahan-arahan ini, anak anda mungkin tidak boleh meneruskan kajian.

Untuk membantu melindungi kesihatan anak anda, kajian ini akan diselia oleh doktor kajian dan pasukan terlatih mereka. Anda mungkin perlu berkongsi maklumat tentang kesihatan semasa dan masa lalu anak anda semasa tempoh penyaringan dan lawatan ke klinik.

Anda akan diminta untuk melengkapkan diari dos, mencatatkan masa dan berapa banyak ubat kajian telah diberikan kepada anak anda. Kami juga bertanya beberapa siri soalan lain seperti sama ada anda terpaksa mengambil sebarang cuti pada hari bekerja kerana atresia biliari anak anda. Ini membantu kami memahami impak penuh keadaan bukan sahaja untuk pesakit, tetapi untuk ahli keluarga mereka juga.

Jika anda mempunyai GP, adalah amat disyorkan agar anda memaklumkannya minat anda terhadap kajian ini.

Tiada kos yang dikenakan kepada anda dan keluarga anda untuk menyertai kajian ini. Peserta akan menerima pembayaran balik untuk sebarang kos yang berpatutan yang dikeluarkan sendiri berkaitan dengan menjadi sebahagian daripada kajian EMBARK, seperti perjalanan, bayaran tempat letak kereta dan makan minum. Kami juga boleh mengaturkan seseorang untuk menempah dan membayar tiket kereta api dan penerbangan jika tempat tinggal anda jauh dari klinik kajian. Terdapat had tertentu yang dikenakan.

Pada akhir kajian EMBARK, doktor kajian anda akan berbincang dengan anda tentang penjagaan masa depan anak anda. Bagi keluarga yang ingin meneruskan rawatan maralixibat, pihak Mirum akan membantu memastikan peluang untuk mengakses ubat ini terus tersedia mengikut kesesuaian.

Maklumat lanjut tentang kajian klinikal EMBARK boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524390?term=NCT04524390&draw=2&rank=1