Kliniczne badanie naukowe ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania i skuteczności leku eksperymentalnego u dzieci albo dorosłych, którzy wyrażają zgodę na udział w badaniu. Każdy lek przechodzi proces badań klinicznych przed dopuszczeniem go do stosowania przez organy regulacyjne, które następnie umożliwiają lekarzom przepisywanie leku poza badaniem naukowym. Uczestnicy badania odgrywają więc bardzo ważną rolę w rozwoju medycyny zarówno obecnie, jak i dla kolejnych pokoleń.

Lek eksperymentalny to lek, który nie został dopuszczony do stosowania przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) ani inne organy służby zdrowia, ale uzyskano pozwolenie na podawanie go uczestnikom badania na potrzeby badań klinicznych.

Maralixibat to przyjmowany doustnie płyn o smaku winogronowym. To lek eksperymentalny oceniany pod kątem leczenia kilku rzadkich  chorób wątroby, w tym atrezji dróg żółciowych. Maralixibat przyjmowało ponad 1600 osób, w tym ponad 120 dzieci z chorobą wątroby. Maralixibat badano u dzieci z innymi schorzeniami, w których żółć nie odpływa skutecznie z wątroby, takimi jak zespół Alagille’a (Alagille syndrome, ALGS) i postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC). Maralixibat został zatwierdzony przez amerykański Urząd Kontroli Żywności i Leków do leczenia świądu cholestatycznego (swędzenia) u pacjentów od 1 roku życia z zespołem Alagille’a.

Maralixibat obniża poziom kwasów żółciowych w organizmie, pomagając w ich usuwaniu podczas trawienia. Skutkuje to zwiększoną ilością kwasów żółciowych w wydalanych odchodach (kale), z którymi normalnie usuwane są z organizmu oraz niższym poziomem kwasów żółciowych w organizmie.

Placebo wygląda podobnie do leku badanego, ale nie zawiera żadnych substancji czynnych. W tym badaniu wszystkie elementy opakowane leku stosowanego w badaniu będą identyczne, tak aby uczestnicy ani lekarze prowadzący badanie nie wiedzieli, jaki lek przyjmuje dany uczestnik. W badaniu zostaną poddane analizie bezpieczeństwo stosowania i skuteczność maralixibatu w porównaniu z placebo.

Pierwszą dawkę leku stosowanego w badaniu poda Państwa dziecku zespół badawczy. Zespół badawczy pokaże Państwu również, jak należy robić to w domu i przekaże instrukcje do zabrania ze sobą. Ilość leku, jakiej będzie potrzebować Państwa dziecko, będzie zależeć od masy ciała dziecka. Lekarz prowadzący badanie powie Państwu podczas każdej wizyty, jaką ilość leku należy podać, ale objętość ta będzie wynosić mniej niż 1 ml (1/4 łyżeczki) płynu na dawkę. Lek stosowany w badaniu należy podawać raz rano i raz wieczorem. Otrzymają Państwo dozowniki umożliwiające wyciśnięcie leku stosowanego w badaniu do jamy ustnej dziecka.

Badanie potrwa około dwóch lat. Na pierwsze sześć miesięcy połowa dzieci zostanie losowo przypisana do grupy przyjmującej maralixibat, a druga połowa dzieci będzie przyjmować prawie identyczny płyn niezawierający leku (placebo). Po upływie pierwszych sześciu miesięcy wszystkie dzieci, w tym dzieci pierwotnie przypisane do grupy przyjmującej placebo, będą przyjmować maralixibat. Oznacza to, że wszystkie dzieci biorące udział w tym badaniu będą będą miały możliwość przyjmowania maralixibatu.

Istnieje ryzyko, że u Państwa dziecka mogą wystąpić działania niepożądane związane z lekiem stosowanym w badaniu.

Maralixibat przebadano już z udziałem ponad 1600 osób, w tym ponad 120 dzieci. We wcześniejszych badaniach maralixibat był ogólnie dobrze tolerowany, a do najczęstszych działań niepożądanych należały luźne stolce (biegunka) i ból brzucha. Objawy te miały z zasady łagodne albo umiarkowane nasilenie, były krótkotrwałe i ustępowały samoistnie. 

Udział w klinicznym badaniu naukowym jest dobrowolny i nie muszą Państwo w nim uczestniczyć. Jeśli zdecydują się Państwo nie brać w nim udziału, nie będzie to miało wpływu na Państwa opiekę. Jeśli zdecydują się Państwo wziąć udział w tym badaniu, wyrażoną zgodę mogą Państwo wycofać w dowolnym momencie bez żadnych konsekwencji. Podczas badania wymagane będzie przestrzeganie wytycznych podanych w formularzu świadomej zgody. Jeżeli nie będą Państwo w stanie ich przestrzegać, Państwa dziecko nie będzie mogło kontynuować udziału w badaniu.

W celu ochrony zdrowia Państwa dziecka badanie będzie nadzorowane przez lekarza prowadzącego badanie i jego przeszkolony zespół. Podczas okresu badań przesiewowych i wizyt w ośrodku może być konieczne przekazywanie informacji dotyczących stanu zdrowia Państwa dziecka obecnie i w przeszłości.

Zostaną Państwo poproszeni o wypełnianie dzienniczka dawkowania i zapisywanie godzin podania oraz ilości leku stosowanego w badaniu podanej dziecku. Zadamy Państwu również szereg pytań dotyczących na przykład tego, czy musieli Państwo wziąć jakiekolwiek dni wolne w pracy z powodu atrezji dróg żółciowych występującej u Państwa dziecka. Pomoże nam to zrozumieć pełny wpływ, jaki omawiane schorzenie wywiera nie tylko na pacjentów, ale także na ich rodziny.

W przypadku korzystania ze świadczeń lekarza rodzinnego stanowczo zaleca się powiadomienie go o chęci udziału w tym badaniu.

Udział w tym badaniu nie wiąże się z żadnymi kosztami dla Państwa ani Państwa rodziny. Uczestnicy otrzymają zwrot wszelkich uzasadnionych kosztów własnych poniesionych w związku z uczestnictwem w badaniu EMBARK, takich jak koszty podróży, parkowania i posiłków. Możemy również zorganizować rezerwację i opłacenie biletów kolejowych i lotniczych, jeżeli nie mieszkają Państwo w pobliżu ośrodka badawczego. Obowiązują określone ograniczenia.

Po zakończeniu badania EMBARK lekarz prowadzący badanie omówi z Państwem kwestię opieki nad Państwa dzieckiem w przyszłości.

Więcej informacji na temat badania klinicznego EMBARK można znaleźć na stronie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524390?term=NCT04524390&draw=2&rank=1