TEO ĐƯỜNG MẬT LÀ GÌ?

Teo đường mật (Biliary atresia, BA) là một bệnh gan hiếm gặp bắt đầu từ giai đoạn sơ sinh. Bệnh liên quan đến sự tắc nghẽn trong các ống (ống dẫn) mang mật từ gan đến ruột. Sự tắc nghẽn này có thể dẫn đến tổn thương gan và mất chức năng gan.

Các triệu chứng phổ biến của bệnh teo đường mật có thể bao gồm:

Vàng da và/hoặc vàng mắt

Sưng bụng

Phân nhạt màu và nước tiểu sẫm màu

Tăng cân chậm

Điều trị bệnh teo đường mật như thế nào?

Trẻ em bị teo đường mật thường được phẫu thuật ngay sau khi được chẩn đoán mắc bệnh. Phẫu thuật Kasai (còn được gọi là phẫu thuật mở thông nối ruột – cửa gan, viết tắt là HPE) là một phẫu thuật tạo đường cho mật chảy ra khỏi gan. Phẫu thuật Kasai không phải là phương pháp chữa trị bệnh teo đường mật và hiện không có thuốc nào được phê duyệt để điều trị căn bệnh này. Theo thời gian, mật vẫn có thể tích tụ trong gan và gây ra tổn thương. Tuy nhiên, có khoảng một nửa số trẻ em sẽ phải ghép gan khi lên 2 tuổi mặc dù đã có phẫu thuật Kasai.

VỀ NGHIÊN CỨU

Tổng quan về Nghiên cứu và các Yêu cầu

Chúng tôi hiểu đây là khoảng thời gian khó khăn đối với quý vị và gia đình. Nhiệm vụ của chúng tôi là giúp quý vị hiểu về nghiên cứu này và mục đích của nó.

Mục tiêu của nghiên cứu EMBARK là để xem liệu thuốc nghiên cứu maralixibat có thể cải thiện tình trạng gan của trẻ bị teo đường mật hay không.

Trong 6 tháng đầu tiên, đây sẽ là một nghiên cứu có đối chứng với giả dược, nghĩa là một nửa số trẻ sẽ được chỉ định ngẫu nhiên để dùng thuốc nghiên cứu (maralixibat) và nửa còn lại sẽ dùng một dung dịch có bề ngoài tương tự (giả dược) nhưng không có hoạt tính. Cả quý vị và nhân viên nghiên cứu đều không biết con của quý vị đang dùng maralixibat hay giả dược. Việc sử dụng giả dược là bắt buộc trong các nghiên cứu lâm sàng để so sánh một cách khoa học và chứng minh rằng thuốc nghiên cứu có tác dụng. Trong trường hợp khẩn cấp về mặt y tế, bác sĩ nghiên cứu của quý vị sẽ có thể tìm ra con của quý vị thuộc nhóm nào.

Sau 6 tháng đầu tiên của nghiên cứu, tất cả các trẻ sẽ bước vào giai đoạn mở rộng dài hạn của nghiên cứu. Trong giai đoạn này của nghiên cứu, tất cả các trẻ, kể cả cả những trẻ được chỉ định dùng giả dược ban đầu, sẽ được dùng maralixibat. Giai đoạn mở rộng dài hạn của nghiên cứu sẽ kéo dài trong khoảng một năm rưỡi.

NHỮNG GÌ CÓ THỂ XẢY RA TRONG THỜI GIAN CỦA NGHIÊN CỨU

Con của quý vị sẽ phải thực hiện phẫu thuật Kasai (HPE) trong vòng 3 tuần kể từ khi bắt đầu EMBARK. Trong thời gian này, con của quý vị sẽ được xem xét liệu có đủ điều kiện để tham gia vào nghiên cứu trong giai đoạn sàng lọc.

Nếu con của quý vị đáp ứng tất cả các tiêu chí sàng lọc, sẽ có một lần thăm khám trực tiếp, trong đó con của quý vị sẽ được chỉ định ngẫu nhiên để sử dụng maralixibat hoặc giả dược.

Trong những tuần đầu tiên của nghiên cứu, liều thuốc nghiên cứu sẽ được tăng dần cho đến khi đạt đến liều mục tiêu hoặc liều lượng dung nạp tốt nhất. Trong 6 tháng đầu của nghiên cứu, sẽ có 7-9 lần thăm khám.

Sau 6 tháng đầu tiên, tất cả các trẻ sẽ dùng maralixibat. Trong thời gian này, quý vị chỉ cần đến phòng khám nghiên cứu 4 tuần một lần. Sau năm đầu tiên, số lần thăm khám sẽ giảm xuống còn 4 tháng một lần.

Trong một lần thăm khám bình thường tại phòng khám nghiên cứu, các hoạt động sau có thể xảy ra:

  • Các câu hỏi để kiểm tra tình hình sức khỏe con của quý vị
  • Khám sức khỏe (ví dụ: huyết áp, nhịp tim, nhiệt độ cơ thể)
  • Lấy mẫu máu để kiểm tra sức khỏe con của quý vị
  • Kiểm tra để đảm bảo thuốc được sử dụng đúng cách

Nhấp vào bên dưới để tìm hiểu thêm về nghiên
cứu EMBARK.

Con Của Quý Vị Có Thể Đủ Điều Kiện Tham Gia Nghiên Cứu EMBARK Nếu Trẻ:

  • Mới được chẩn đoán bệnh teo đường mật
  • Dưới 90 ngày tuổi tại thời điểm thực hiện phẫu thuật Kasai
  • Có thể bắt đầu tham gia nghiên cứu trong vòng 3 tuần kể từ khi thực hiện phẫu thuật Kasai
  • Không cần phẫu thuật ghép gan khẩn cấp

Có một số yêu cầu bổ sung đối với người tham gia. Một đại diện của nghiên cứu sẽ thảo luận về các yêu cầu này với quý vị.

CÂU HỎI THƯỜNG GẶP

Nghiên cứu lâm sàng là gì?

Nghiên cứu lâm sàng kiểm tra độ an toàn và hiệu quả của một loại thuốc nghiên cứu ở các trẻ em hoặc người lớn đồng ý tham gia. Mỗi thuốc đều trải qua quá trình nghiên cứu lâm sàng trước khi được cơ quan quản lý phê duyệt, sau đó bác sĩ mới được phép kê đơn thuốc này bên ngoài nghiên cứu. Do đó, những người tham gia nghiên cứu đóng một vai trò rất quan trọng trong việc phát triển y học cho cả thế hệ hiện tại và tương lai.

Thuốc nghiên cứu là gì?

Một thuốc nghiên cứu chưa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration, FDA) hoặc các cơ quan y tế khác phê duyệt nhưng được phép cấp cho những người tham gia nghiên cứu để thực hiện nghiên cứu lâm sàng.

Maralixibat là gì?

Maralixibat là một chất lỏng có vị nho được dùng bằng đường uống. Đây là một thuốc đang được nghiên cứu trong một số bệnh gan hiếm gặp, trong đó có bệnh teo đường mật. Có hơn 1.600 người đã sử dụng maralixibat, trong đó có hơn 120 trẻ em bị bệnh gan. Maralixibat đã được nghiên cứu ở trẻ em mắc các bệnh lý khác mà mật không thể thoát ra khỏi gan một cách hiệu quả, ví dụ như hội chứng Alagille (Alagille syndrome, ALGS) và Ứ mật trong gan có tính chất gia đình tiến triển (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC). Maralixibat đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận để điều trị ngứa do ứ mật ở bệnh nhân từ 1 tuổi trở lên mắc hội chứng Alagille.

Maralixibat hoạt động như thế nào?

Maralixibat làm giảm mức độ axit mật lưu thông trong cơ thể bằng cách giúp loại bỏ chúng trong quá trình tiêu hóa. Việc này dẫn đến có nhiều axit mật hơn trong phân, con đường thông thường để thải axit mật ra khỏi cơ thể và làm giảm mức độ axit mật lưu thông trong cơ thể.

Giả dược là gì?

Giả dược có bề ngoài tương tự như thuốc nghiên cứu nhưng không chứa bất kỳ thành phần hoạt tính nào. Trong nghiên cứu này, tất cả các thành phần thuốc nghiên cứu được đóng gói sẽ giống hệt nhau để tránh việc người tham gia hoặc bác sĩ nghiên cứu biết được mỗi người tham gia sẽ nhận được gì. Việc phân tích trong nghiên cứu sẽ so sánh độ an toàn và hiệu quả giữa maralixibat và giả dược.

Tôi cho con dùng thuốc nghiên cứu bằng cách nào?

Nhóm nghiên cứu sẽ cho con của quý vị dùng liều thuốc nghiên cứu đầu tiên. Họ cũng sẽ hướng dẫn quý vị cách thực hiện việc này tại nhà và đưa cho quý vị tài liệu hướng dẫn để quý vị mang theo. Lượng thuốc mà con của quý vị sẽ cần tùy thuộc vào cân nặng của bé. Bác sĩ nghiên cứu sẽ cho quý vị biết lượng thuốc này nên là bao nhiêu trong mỗi lần khám, nhưng sẽ ít hơn 1ml (1/4 muỗng cà phê) chất lỏng cho mỗi liều. Thuốc nghiên cứu nên được dùng một lần vào buổi sáng và một lần vào buổi tối. Quý vị sẽ nhận được các dụng cụ định lượng để đưa thuốc nghiên cứu vào miệng con của quý vị.

Thời gian nghiên cứu EMBARK là bao lâu?

Nghiên cứu sẽ kéo dài khoảng 2 năm. Trong 6 tháng đầu tiên, một nửa số trẻ sẽ được chọn ngẫu nhiên để sử dụng maralixibat, trong khi nửa còn lại sẽ nhận được một chất lỏng có bề ngoài tương tự nhưng không có thuốc bên trong (giả dược). Sau 6 tháng đầu tiên, tất cả các trẻ, kể cả những trẻ được chỉ định dùng giả dược ban đầu, sẽ được dùng maralixibat. Điều này có nghĩa là tất cả trẻ tham gia vào nghiên cứu này sẽ có cơ hội sử dụng thuốc maralixibat.

Con tôi có thể gặp những rủi ro gì?

Con của quý vị có thể gặp các tác dụng phụ liên quan đến thuốc nghiên cứu.

 

Maralixibat đã được nghiên cứu ở hơn 1.600 người, trong đó có hơn 120 trẻ em. Trong các nghiên cứu trước đây, maralixibat thường được dung nạp tốt và các tác dụng phụ thường gặp nhất là phân lỏng (tiêu chảy) và đau dạ dày. Các triệu chứng này thường ở mức độ nhẹ hoặc trung bình, chỉ diễn ra trong thời gian ngắn và tự hồi phục.

Tôi có trách nhiệm gì khi con tôi tham gia vào nghiên cứu này?

Việc tham gia vào các nghiên cứu lâm sàng là tự nguyện và quý vị không phải tham gia nghiên cứu này. Nếu quý vị quyết định không tham gia vào nghiên cứu này, dịch vụ chăm sóc của quý vị sẽ không bị ảnh hưởng. Nếu quý vị quyết định tham gia vào nghiên cứu này, quý vị có thể rút lại sự đồng ý của mình bất kỳ lúc nào mà không bị phạt. Trong quá trình nghiên cứu, quý vị sẽ được yêu cầu tuân thủ các hướng dẫn trong Phiếu Thông tin và Đồng ý Tham gia Nghiên cứu. Nếu quý vị không thể làm theo các hướng dẫn này, con của quý vị có thể không được tiếp tục tham gia nghiên cứu.

 

Để giúp bảo vệ sức khỏe con của quý vị, nghiên cứu sẽ được giám sát bởi một bác sĩ nghiên cứu và đội ngũ nghiên cứu được đào tạo. Quý vị có thể cần phải chia sẻ thông tin về sức khỏe hiện tại và trước đây của con mình trong suốt thời gian khám sàng lọc và khi đến khám tại phòng khám.

 

Quý vị sẽ được yêu cầu hoàn thành nhật ký dùng thuốc, ghi lại thời gian và lượng thuốc nghiên cứu mà con của quý vị đã sử dụng. Chúng tôi cũng hỏi một loạt các câu hỏi khác như liệu quý vị có phải nghỉ làm vì con của quý vị mắc bệnh teo đường mật hay không. Điều này giúp chúng tôi hiểu toàn bộ tác động của tình trạng này không chỉ đối với bệnh nhân mà còn đối với gia đình của họ.

 

Nếu quý vị có bác sĩ gia đình, quý vị nên thông báo cho họ về sự quan tâm của mình đối với nghiên cứu này.

Có cần chi trả chi phí nào khi tham gia nghiên cứu này không?

Quý vị và gia đình không mất bất kỳ chi phí nào khi tham gia nghiên cứu này. Những người tham gia sẽ được bồi hoàn bất kỳ chi phí tự trả hợp lý nào liên quan đến việc tham gia nghiên cứu EMBARK, ví dụ như đi lại, đỗ xe và ăn uống. Chúng tôi cũng có thể sắp xếp nhân viên đặt và thanh toán vé tàu và vé máy bay nếu quý vị không sống gần phòng khám. Có áp dụng một số giới hạn.

Điều gì xảy ra khi nghiên cứu kết thúc?

Khi kết thúc nghiên cứu EMBARK, bác sĩ nghiên cứu sẽ nói chuyện với quý vị về việc chăm sóc con của quý vị trong tương lai. Đối với những gia đình muốn tiếp tục điều trị bằng maralixibat, Mirum sẽ giúp đảm bảo rằng các cơ hội tiếp cận với thuốc này vẫn sẵn có nếu phù hợp.

Làm cách nào để tôi có thể tìm hiểu thêm về nghiên cứu này và thuốc nghiên cứu?

Quý vị có thể tìm thêm thông tin về nghiên cứu lâm sàng EMBARK tại: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524390?term=NCT04524390&draw=2&rank=1