临床试验研究在同意参加研究的儿童或成人中测试一种试验性药物的安全性和有效性。 每种药物在获得监管机构批准之前都必须经过临床研究流程，监管机构随后允许医生在临床试验研究之外开具该药物处方。 因此，研究参加者在推进当代和后代的药物发展方面发挥着非常重要的作用。

试验性药物尚未获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）或其他卫生当局的批准，但已获准在临床研究中提供给研究参加者。

Maralixibat 是一种口服葡萄味液体。 这是一种目前在涉及几种不同罕见肝病（包括胆道闭锁）研究中评估的试验性药物。 超过 1,600 人接受了 maralixibat，包括 120 多名患有肝病的儿童。 Maralixibat 已在患有其他疾病的儿童中进行过研究，这些疾病导致胆汁不能从肝脏中有效引流排出，例如 Alagille 综合症（Alagille Syndrome，ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis，PFIC）。 Maralixibat 已获美国 FDA 批准用于治疗 1 岁及以上的 Alagille 综合症患者的胆汁淤积性瘙痒（发痒）。

Maralixibat 有助于在消化过程中清除胆汁酸，从而降低体内循环的胆汁酸水平。 这导致粪便（大便）（胆汁酸被排出体外的正常途径）中含有更多的胆汁酸，以及体内循环的胆汁酸水平较低。

安慰剂的外观与研究药物相似，但不含任何活性成分。 在本研究中，所有包装好的研究药物成分看起来相同，以避免参加者或研究医生知道每位参加者正在接受什么。 研究分析将比较 maralixibat 和安慰剂之间的安全性和有效性。

研究团队将向您的孩子提供第一剂研究药物。 他们还将向您示范如何在家中进行给药，并为您提供说明。 您的孩子将需要的药物量取决于您孩子的体重。 您的研究医生将在每次就诊时告诉您将使用多少剂量，但每个剂量的液体量将少于 1 毫升（1/4 茶匙）。 研究药物应在早上和晚上各给药一次。 您将获得给药分配器，以便您能够将研究药物喷入您孩子的口腔中。

本研究将持续大约两年。 在最初 6 个月，一半的儿童将被随机选择接受 maralixibat，而另一半将接受外观几乎完全相同的液体，但不含药物（安慰剂）。 首 6 个月过后，所有儿童，包括最初被分配接受安慰剂的儿童，将接受 maralixibat。 这意味着参与本研究的所有儿童将有机会接受 maralixibat。

您的孩子有可能出现与研究药物有关的副作用。

Maralixibat 已在超过 1,600 人中进行了研究，其中包括 120 多名儿童。 在先前的研究中，maralixibat 通常耐受良好，最常见的副作用是稀便（腹泻）和胃痛。 这些症状通常为轻度或中度，持续时间短，并自行消退。

参加临床试验研究纯属自愿，您并非必须参加本研究。 如果您决定不参加本研究，您的诊疗护理不会受到影响。 如果您决定参加本研究，您可以随时撤销同意，而不会受到处罚。 在研究期间，您将需要遵循知情同意书中的指示。 如果您无法遵循这些指示，您的孩子可能无法继续参加研究。

为了帮助保护您孩子的健康，本研究将由研究医生及其受过训练的团队监督。 您可能需要在筛选期和诊所就诊时分享有关您孩子当前和过去健康状况的信息。

您需要填写服药日记，记录您的孩子服用研究药物的时间和剂量。 我们还会询问一系列其他问题，例如您是否因孩子的胆道闭锁状况而不得不请假。 这有助于我们了解疾病不仅仅对患者，同时对其家人所造成的全面影响。

如果您有家庭医生，我们强烈建议您告知他们您对本研究感兴趣。

您和您的家人参加本研究无需支付任何费用。 参加者将获得与参加 EMBARK 研究相关的任何合理自付费用的补偿，如交通、停车和餐饮。 如果您不住在研究诊所附近，我们也可以安排工作人员为您预订并支付火车票和机票。 必须适用某些限制。

在 EMBARK 研究结束时，您的研究医生将与您讨论您孩子的未来诊疗护理。 对于任何希望继续接受 maralixibat 治疗的家庭，Mirum 将帮助确保在合适情况下继续获得这种药物的机会。

如需了解更多有关 EMBARK 临床研究的信息，请查阅 : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524390?term=NCT04524390&draw=2&rank=1