臨床研究試驗會檢測試驗性藥物用於同意參與之兒童或成人的安全性和有效性。 每種藥物在獲得主管機構核准之前，均會經過臨床研究流程，接著得以讓醫師於研究之外開立處方。 因此，在為現在和將來的世代提升醫療水準方面，試驗參與者扮演非常重要的角色。

試驗性藥物尚未獲得美國食品藥物管理局 (U.S. Food and Drug Administration, FDA) 或其他衛生主管機關核准，但已獲准用以提供給試驗參與者於臨床研究。

Maralixibat 是一種葡萄口味的口服液體。 這是一種正在多種罕見肝臟疾病（包括膽道閉鎖）中進行研究的試驗性藥物。 已有超過 1,600 人曾接受 maralixibat，包括超過 120 位患有肝臟疾病的兒童。 Maralixibat 曾對於患有其他無法有效自肝臟引流膽汁之疾病的兒童進行研究，例如：阿拉吉歐症候群 (Alagille syndrome, ALGS) 和進行性家族性肝內膽汁鬱積症 (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC)。 Maralixibat 已由美國食品藥物管理局 (U.S. Food and Drug Administration, FDA) 核准，適用於治療 1 歲和以上的阿拉吉歐症候群患者，以治療膽汁鬱積性搔癢（發癢）。

Maralixibat 透過幫助在消化過程中移除膽酸，降低體內循環中的膽酸濃度。 這會導致更多膽酸進入糞便（大便）中，此為膽酸離開身體的正常途徑，且可降低體內循環中的膽酸濃度。

安慰劑的外觀與試驗藥物相似，但不含任何活性成分。 在本試驗中，所有包裝的試驗藥物成分均將為相同，以避免參與者或試驗醫師得知每位參與者接受的是何種藥物。 試驗分析將比較 maralixibat 和安慰劑之間的安全性和有效性。

試驗團隊將為您的孩子給予第一劑試驗藥物。 其亦將為您示範如何在家給藥，並提供您隨身攜帶的說明。 您孩子需要的藥物量取決於孩子的體重。 試驗醫師將在每次就診時告訴您應使用多少份量，但每劑液體量將少於 1 毫升（1/4 茶匙）。 試驗藥物應早晚各給予一次。 您將獲得給藥器，用於將試驗藥物擠入您孩子的口中。

本試驗將持續約 2 年。 針對最初 6 個月，一半兒童將隨機選擇至接受 maralixibat，而另一半兒童則接受近乎相同但不含藥物的液體（安慰劑）。 在最初 6 個月後，所有兒童（包括原本分配至接受安慰劑者）均將接受 maralixibat。 這代表參與本試驗的所有兒童均有機會接受 maralixibat。

您的孩子可能因為試驗藥物而發生相關副作用。

Maralixibat 已在超過 1,600 人身上進行研究，包括超過 120 位兒童。 在先前試驗中，maralixibat 大致耐受良好，最常見副作用為稀便（腹瀉）和胃痛。 這些症狀的嚴重程度通常為輕度或中度，持續時間甚短，且自行緩解。

參與臨床研究試驗為自願性質，您並非必須參與本試驗。 如果您決定不參與本研究，您的照護將不會受到影響。 若您決定參與本研究，您可隨時撤回同意，不會受到懲罰。 在試驗期間，將請您遵從受試者同意書中的指示。 若您無法遵從這些指示，您的孩子可能無法繼續參與試驗。

為了幫助保護您孩子的健康，本試驗將由試驗醫師及其訓練有素的團隊監督。 您可能需要在篩選期間和診間就診時，分享有關您孩子目前和過去健康狀況的資訊。

我們將請您填寫一份用藥日誌，記下您孩子已使用試驗藥物的時間和份量。 我們也詢問一系列的其他問題，例如您是否因為孩子的膽道閉鎖而必須請假。 這有助於我們瞭解疾病對患者及其家人的完整影響。

如果您有家庭醫師，強烈建議您向其告知您對本試驗的興趣。

您和您的家人參與本試驗無需支付費用。 參與者將獲得與參與 EMBARK 試驗相關之任何合理自付費用的補助，例如交通費、停車費和餐費。 適用特定限制。

在 EMBARK 試驗結束時，試驗醫師將與您討論您孩子的未來照護。 針對希望繼續接受 maralixibat 治療的家庭，Mirum 將有助於確保在適當時持續提供取得此藥的機會。

有關 EMBARK 臨床試驗的更多資訊，請造訪： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524390?term=NCT04524390&draw=2&rank=1