臨床研究是在同意參與研究的兒童或成人中測試試驗性藥物的安全性和有效性。 每一種藥物在獲得監管機構批准之前都要經過臨床研究的過程，才可以由醫生在研究以外開立處方。 因此，研究參與者在為當代和未來幾代推進藥物方面起到非常重要的作用。

試驗性藥物是尚未獲得美國食品藥品監督管理局（Food and Drug Administration，FDA）或其他衞生機關批准的藥物，但允許提供給研究參與者用於臨床研究。

Maralixibat 是一種葡萄口味的口服液體。 這是一種正在多種罕見的肝臟疾病中進行研究的試驗性藥物，包括膽管閉鎖。 有超過 1,600 人曾接受 maralixibat，包括超過 120 名患有肝臟疾病的兒童。 Maralixibat 曾對患有其他無法有效自肝臟引流膽汁之疾病的兒童進行研究，例如阿爾格里氏綜合症（Alagille syndrome，ALGS）和惡化的家族性肝內膽汁鬱積症（PFIC）。 Maralixibat 已由美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，適用於 1 歲以上的阿爾格里氏綜合症患者，用以治療膽汁鬱積性搔癢（痕癢）。

Maralixibat 透過在消化過程中幫助移除膽酸，從而降低體內循環的膽酸濃度。 這會導致更多膽酸進入糞便中，這也是膽酸離開身體和讓體內循環的膽酸濃度降低的正常途徑。

安慰劑的外觀與研究藥物相似，但不含任何活性成分。 在本研究中，所有研究藥物成分的包裝都會相同，以避免參與者或研究醫生得知每位參與者接受的是哪種藥物。 研究分析將比較 maralixibat 和安慰劑之間的安全性和有效性。

研究人員將為貴子女給予第一劑研究藥物。 他們也會給你示範如何在家中用藥，並讓你把用藥指示帶回家。 貴子女需要的藥物劑量取決於貴子女的體重。 你的研究醫生會告訴你每次就診時應攝入多少液體，但每劑液體將少於 1 毫升（1/4 茶匙）。 研究藥物應在早上和晚上給予一次。 你將獲得劑量給藥器，讓你把研究藥物擠入貴子女的口中。

本研究將持續約兩年。 在最初 6 個月，一半的兒童將被隨機選擇接受 maralixibat，而另一半的兒童則接受近乎一模一樣的液體，但當中不含藥物（安慰劑）。 在最初 6 個月後，所有兒童（包括原先分到安慰劑的兒童）都將接受 maralixibat。 這意味著參與本研究的所有兒童都有機會接受 maralixibat。

貴子女可能會出現與研究藥物相關的副作用。

Maralixibat 已在超過 1,600 人身上做過研究，包括超過 120 名兒童。 在先前的研究中，maralixibat 大致耐受良好，最常見的副作用為稀便（腹瀉）和胃痛。 這些症狀的程度通常為輕度或中度，持續時間短，且會自行緩解。

參與臨床研究純屬自願，你並非必須參與本研究。 如果你決定不參與本研究，你的護理將不會受到影響。 如果您決定參與本研究，您仍可隨時撤回同意，不會受到懲罰。 在研究期間，將請你遵從知情同意書中的指示。 若你無法遵循這些規定，貴子女可能無法繼續參與研究。

為了幫助保護貴子女的健康，研究醫生及其受過培訓的團隊將監督本研究。 你可能需要在篩選期間和診所就診時，分享有關貴子女當前和過去健康狀況的資料。

將請你填寫一份用藥日誌，記下貴子女使用研究藥物的時間和用量。 我們也詢問你一系列其他問題，例如你是否因為貴子女的膽管閉鎖而必須請假。 這有助我們了解此病對患者及其家人的整體影響。

如果你有普通科醫生，強烈建議你告知他們你有興趣參與本研究。

你和你家人參與本研究無需支付費用。 參與者將獲得與參與 EMBARK 研究相關的任何合理自付費用的補償，例如交通、停車和用餐費用。 如果你不住在研究診所附近，我們也可以為你安排預訂並支付火車票和機票費用。 有某些限制條件。

在 EMBARK 研究結束時，研究醫生將與你討論貴子女的未來護理。 對於希望繼續接受 maralixibat 治療的家庭，Mirum 將幫助確保在適宜情況下繼續提供取得此藥的機會。

有關 EMBARK 臨床研究的更多資料，請參閱： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524390?term=NCT04524390&draw=2&rank=1